안녕하세요,

큐라클이 경구용 유전성 혈관부종(HAE, Hereditary Angioedema) 치료제로 개발중인 ‘CU105’의 유전성 혈관부종 동물모델에서의 효능 연구가 SCI 국제학술지 알러지 (Allergy, Impact Factor: 14.710)에 게재되었습니다.

유전성 혈관부종은 인체의 다양한 부분의 피하 조직에 부종이 발생하고 발작으로 이어지는 유전성 희귀질환으로, 환자의 대부분은 월 1회 이상 급성 악화를 경험하고 사망에 이르기도 하는 질환입니다.

SERPING1 유전자의 돌연변이에 의한 혈관 확장기능을 가진 펩티드 bradykinin (BK)의 과도한 발현이 유전성 혈관부종의 원인으로 알려져 있습니다.

현재까지 승인된 치료제 (Kallikrein inhibitor, BK2 receptor antagonist, C1 esterase inhibitor 등)는 사망 위험을 최소화하고, 새로운 유전자 치료법들이 시도되고 있습니다.

그러나 여전히 높은 치료 비용과 함께 효능, 경로, 투여 시기 등 충족되지 않은 의학적 요구들이 많아 새로운 치료법이 필요한 상황입니다.

큐라클 연구팀은 이번 연구에서 BK에 의한 유전성 혈관부종 모델을 통하여 CU105의 혈관 누수 차단 효능을 검증하였습니다.

또한, 인체유래 혈관 내피세포 (HUVEC)를 이용한 in-vitro 연구 및 마우스 혈관 분석을 통하여 BK에 의한 혈관 내피세포 간의 접합 단백질 (VE-cadherin) 파괴현상을 감소시켜 혈관 누수를 차단함을 증명하였습니다.

이번 연구 결과에서 CU105 경구투여가 BK에 의해 파괴된 혈관 내피세포의 장벽 파괴와 이에 따른 혈관 누수를 유의미하게 감소시키는 것을 동물모델에서 확인할 수 있었습니다.

이를 통해 유전성 혈관부종 치료제로 개발중인 CU105의 잠재적 가능성을 다시 한번 검증하였으며 추후 혈관 기능 장애와 관련된 희귀질환 연구에 대한 발판을 마련할 수 있게 되었습니다.

감사합니다.

https://doi.org/10.1111/all.15674