존경하는 주주 여러분께

안녕하십니까. 기록적인 더위가 이어지는 무더운 여름, 건강히 잘 지내고 계신지요.

큐라클은 혈관내피기능장애 정상화를 통한 난치성 질환 정복이라는 차별화된 치료 전략과, 독자적인 과학기술 및 노하우를 바탕으로 글로벌 블록버스터 신약 개발이라는 비전을 향해 쉼 없이 달려가고 있습니다.

올해는 당사가 코스닥 시장에 첫발을 내디디고, 주주 여러분과 함께 꿈을 향해 달려온 지 4년이 되는 해입니다. 그동안 회사를 믿고 함께해 주신 모든 주주 여러분께 진심으로 감사의 말씀을 드립니다.

당사는 꾸준한 연구개발을 통해 지속적으로 성장하고 있으며, 주주 여러분께 실질적인 보답을 드릴 수 있는 기업으로 자리매김하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이번 서한에서는 핵심 파이프라인의 개발 현황과 기대 효과를 중심으로, 당사의 주요 사업 진행 상황에 대해 상세히 말씀드리고자 합니다.

1. 경구용 망막질환(당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성) 치료제 Rivasterat(CU06)

혈관내피기능장애 차단제 CU06(Rivasterat)은  2026년 상반기 미국에서 당뇨병성 황반부종 임상2b상 진입을 목표로 임상 준비에 박차를 가하고 있습니다. 지난 2025년 2월 미국 FDA와의 Type C 미팅을 통해 후속 개발 전략을 확립했으며, 생체이용률이 약 2배 향상된 신규 제형도 개발해 향후 임상에서 보다 개선된 효능을 기대하고 있습니다.

Rivasterat의 적응증인 당뇨병성 황반부종(DME)과 습성 황반변성(wAMD)은 고령화와 당뇨 인구 증가로 빠르게 시장이 확대되고 있는 대표적인 실명 유발 질환입니다. 현재 치료제로 사용중인 Anti-VEGF 항체 주사제는 반복적인 안구 내 주사가 필요해, 심리적 부담, 복약 순응도 저하, 내성 등 여러 한계를 갖고 있습니다.

Rivasterat은 비정상적이거나 손상된 혈관의 기능을 정상화하여 시신경을 보호하는 새로운 기전의 치료제로, 경구용 제제로는 세계 최초로 시력 개선 효과를 임상2a상에서 입증했습니다.

또한 항체 치료제와는 다른 기전을 기반으로 하기 때문에, 항체에 반응하지 않거나 주사 치료가 어려운 환자들에게도 적용 가능성이 높고, 경구 복용이 가능하다는 점에서 복약 순응도 측면에서도 강점이 있습니다. 이러한 특장점을 바탕으로 Rivasterat은 상용화 시 기존 시장의 치료 패러다임을 전환할 수 있는 게임 체인저로서 기대를 모으고 있습니다.

한편, 그동안 CU06이라는 파이프라인명으로  불리던 Rivasterat은 2025년 5월 세계보건기구(WHO)로부터 국제 일반명(INN)을 부여 받았습니다. 이는 혈관내피기능장애 차단제라는 새로운 치료 전략을 대표하는 ‘-sterat’ 계열의 최초 약물로, 약물의 기전적 차별성과 혁신성을 국제적으로 인정받은 결과입니다.

2. 경구용 당뇨병성 신증 치료제 CU01

CU01은 현재 국내 임상2b상의 막바지 단계에 있으며, 올해 하반기 임상 종료를 앞두고 있습니다. 내년 상반기 중 임상 결과가 도출될 것으로 예상됩니다. 지난해 의료대란 등의 영향으로 환자 모집에 일시적인 차질이 있었지만, 이를 극복하고 목표였던 240명의 환자 등록을 성공적으로 마무리했습니다.

CU01은 기존 치료제와 달리, 신장 기능을 평가하는 주요 지표인 eGFR(추정 사구체 여과율)의 감소 속도를 늦추는 데 그치지 않고, 실제 eGFR 수치 자체를 증가시키는 경향을 임상2a상에서 확인한 바 있습니다. 이는 CU01과 동일한 Nrf2 activator 기전을 가진 타 약물의 대규모 글로벌 임상에서도 유사한 결과가 입증된 바 있어, 후속 임상에서도 해당 효과가 재현될 가능성을 높게 평가받고 있습니다.

또한, 임상2a상에서 단백뇨 지표인 uACR(요알부민-크레아티닌 비율) 수치에서도 유의미한 감소가 확인되어, CU01은 신장 기능을 단순히 유지하는 수준을 넘어,  ‘개선’ 가능성까지 보여준 후보물질로 평가받고 있습니다.

당뇨병성 신증은 현재 사용 가능한 치료제를 꾸준히 복용하더라도 신장 기능이 점차 악화돼 결국 말기신부전으로 진행되며, 환자는 투석이나 신장 이식 등 고위험·고비용 치료를 피할 수 없게 되는 심각한 질환입니다.

CU01이 임상2b상에서 앞선 임상과 같은 결과를 재현한다면 신장 기능의 악화를 억제하는 새로운 치료 옵션으로 자리잡을 것이며, 신장질환 시장에서 중요한 전환점을 만드는 약물이 될 것으로 기대됩니다.

3. 경구용 퇴행성 뇌질환 치료제 CU71

CU71은 퇴행성 뇌질환에서 공통적으로 관찰되는 혈액뇌관문(BBB) 기능장애를 타깃으로 하는 BBB Stabilizer 치료 전략 기반의 신개념 치료제로, 당사의 독자적인 신약 개발 플랫폼SOLVADYS^® 를 통해 도출된 First-in-Class 신약 후보물질입니다.

CU71은 퇴행성 뇌질환 중 알츠하이머병 적응증으로 우선 개발 중이며, 2027년 상반기 미국 임상1상 진입을 목표로 하고 있습니다. 임상에 앞서, 신경세포 손상 및 사멸을 유발하는 타우(Tau) 단백질 관련 추가 전임상 시험을 통해 CU71의 치료 효능에 대한 근거를 더욱 강화할 계획입니다.

알츠하이머병 동물모델을 대상으로 한 지난 전임상 실험에서는 현재 가장 널리 사용되는 도네페질 대비 인지기능 개선과 장기 기억력 향상 효과가 우수하게 나타났으며, 아밀로이드 베타 축적 감소, 신경염증 억제 등 질환의 병태생리 지표에서도 유의미한 개선 효과를 확인했습니다.

해당 전임상 결과는 2025년 7월 캐나다 토론토에서 열린 세계 최대 규모의 알츠하이머병 학회(AAIC)에서 발표되어 의료진, 연구자, 업계 관계자들로부터 높은 관심을 받았습니다.

현재 알츠하이머병 치료 분야에서는 도네페질 이후 수십 년간 새로운 치료 옵션이 거의 없었으나, 최근 아밀로이드 베타를 타깃으로 하는 항체 치료제들이 등장하며 주목을 받고 있습니다. 그러나 이들 약물은 PET-CT 등 고비용의 영상 진단이 필요하며, ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상) 같은 부작용 위험으로 인해 광범위한 사용에 제한이 따릅니다.

CU71은 이들 치료제와 달리, 질환의 초기 병태생리인 BBB 기능장애를 타깃으로 합니다. BBB가 정상화될 경우, CU71 단독 치료 효과는 물론, 다른 약물들과의 병용 시에도 치료 효능을 증대시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.

또한 CU71은 항체 제제가 아닌 경구제로 개발되고 있어, 복약 편의성과 경제적 접근성 측면에서도 강점을 지니며, 보다 넓은 환자군에게 치료 기회를 제공할 수 있습니다.

아울러, BBB 기능장애는 알츠하이머병 뿐만 아니라 파킨슨병, 혈관성 치매, 루이소체 치매 등 다양한 퇴행성 뇌질환의 공통된 병태생리로 알려져 있어, CU71은 향후 적응증 확장을 통한 파이프라인 확대 가능성도 매우 높습니다.

4. 급성 신손상, 만성 신부전 항체 치료제 MT-101

Tie2 활성화 항체 중 가장 우수한 활성도를 나타낸 MT-101은 공동 연구개발 파트너인 맵틱스와 함께 활발한 전임상 시험을 진행 중입니다.

최근 진행한 LPS 유도 급성신손상(AKI) 동물모델에서 MT-101은 생존률을 유의하게 높이고 신장 손상 지표를 개선하는 효과를 확인했습니다. 조직학적 분석에서도 세뇨관 손상 완화가 관찰되며, 염증성 신손상에 대한 예방 및 치료 가능성을 보여주었습니다.

MT-101이 타깃하는 Tie2는 혈관내피세포의 항상성과 기능 유지에 핵심적인 역할을 하는 수용체로, 이를 활성화할 경우 염증 억제, 혈관 투과성 정상화, 미세혈관 구조 유지 등을 통해 조직 손상을 최소화할 수 있습니다. MT-101은 Tie2 수용체를 직접 활성화함으로써 혈관 안정화와 항염 효과를 유도하는 새로운 접근의 항체 치료제입니다.

MT-101의 적응증인 급성 신손상(AKI), 만성 신부전(CKD)는 혈관기능장애와 염증 반응이 주요 병태기전으로 작용하는 공통점을 갖고 있습니다. 특히 급성 신손상은 수술, 패혈증 등 다양한 원인에 의해 신장 기능이 급격히 저하되는 고위험 질환으로, 적절한 치료 없이 방치될 경우 만성 신부전으로 이행될 수 있음에도 불구하고, 현재까지 승인된 치료제는 전무한 상황입니다.

MT-101은 신장질환 동물모델 시험에서 염증을 줄이고, 혈중 크레아티닌 수치를 낮추며, 조직 손상과 섬유화 진행을 완화하는 등 신장 보호 효과를 확인했으며, 이를 통해 Tie2 활성화를 기반으로 한 신장질환 치료제로서의 가능성을 입증했습니다.

MT-101은 향후 급성·만성 신장질환을 아우를 수 있는 새로운 치료 옵션으로서, 상용화 시 미충족 수요가 큰 신장질환 치료 시장에서 의미 있는 변화를 이끌 수 있을 것으로 기대됩니다.

5. 망막질환(습성 황반변성, 당뇨병성 황반부종 등) 이중항체 치료제 MT-103

Tie2·Ang-2·VEGF를 동시에 타깃하는 차세대 이중항체 MT-103 역시 맵틱스와 함께 활발한 전임상 시험을 진행 중입니다.

최근까지 망막질환 치료제 시장은 아일리아(Eylea), 루센티스(Lucentis)와 같이 VEGF를 억제하는 단일항체가 주류였으나, 2022년 로슈의 바비스모(Vabysmo)가 등장하며 시장 패러다임이 이중항체로 변화하고 있습니다. 바비스모는 VEGF를 억제하는 동시에 Ang-2를 억제해 Tie2의 간접적 활성화를 유도하는 기전으로 주목받고 있습니다. Ang-2는 Tie2 수용체의 신호를 방해해 혈관의 불안정성을 유발하는 인자로, 이를 억제하면 혈관 안정성이 향상됩니다.

MT-103은 이러한 바비스모의 기전을 넘어서는 차세대 이중항체로 평가됩니다. 바비스모가 Ang-2 억제를 통해 간접적으로 Tie2를 활성화하는 반면, MT-103은 Ang-1의 역할을 대신해 Tie2를 직접 활성화하며, 여기에 VEGF와 Ang-2 억제까지 더한 삼중 기능을 갖추고 있어 더 높은 치료 효과를 기대할 수 있습니다.

최근 진행된 전임상 시험에서도 MT-103은 바비스모 대체항체(surrogate) 대비 혈관 신생 억제, 혈관 누수 억제 효과에서 우수한 결과를 보였으며, Tie2 수용체의 활성화가 MT-103 투여군에서만 뚜렷하게 관찰되었습니다. 이는 망막 및 맥락막 혈관에서 Tie2 활성화를 입증한 최초의 사례로, 기전적 차별성과 치료 효과 모두에서 경쟁력을 확보하고 있음을 시사합니다.

향후 MT-103이 상용화되면 기존 항체에 반응하지 않거나 내성이 생긴 환자, 충분한 효과를 얻지 못한 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대됩니다.

6. 출혈 부작용 없는 항혈전 항체 치료제 MT-201, MT-202

병리적 혈전·염증을 선택적으로 억제하면서, 정상적인 지혈 기능은 유지하는 항체 치료제 MT-201, MT-202 역시 맵틱스와 함께 활발한 전임상 연구를 진행 중입니다.

현재 대표적인 혈전 용해제인 tPA(tissue Plasminogen Activator)는 급성 허혈성 뇌졸중, 폐색전증 등과 같은 응급 혈전성 질환에 사용되고 있지만, 발병 후 4.5시간 이내에 투여하지 않으면 효과가 없고 부작용 위험이 커지는 제약이 있습니다.

게다가 tPA는 혈전을 녹이는 동시에 정상적인 지혈 기능까지 함께 억제하기 때문에, 치명적인 출혈 부작용이 발생할 수 있습니다. 실제로 환자에게 tPA를 투여한 이후에는 응급 수술이나 내시경, 치과 치료 등 출혈이 동반될 수 있는 의료 처치가 제한되고, 일상생활 중 작은 외상에도 지혈이 잘 되지 않아 심각한 문제가 발생할 수 있습니다. 이러한 이유로 tPA는 투여 가능 시간이 매우 제한적이며, 고위험군 환자에게는 사용이 어려운 경우가 많습니다.

MT-201은 이러한 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 기전을 바탕으로, 뇌졸중, 심부정맥 혈전증, 폐색전증 등 다양한 혈전성 질환에 적용 가능성이 높습니다. 특히 출혈 위험이 낮아 반복 투약이나 예방적 사용이 필요한 환자들에게도 안전하게 활용할 수 있는 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있습니다.

MT-202는 MT-201과 Tie2 활성화 항체 MT-101을 결합한 이중항체 형태의 복합기능 치료제로, 병리적 혈전 억제와 함께 재관류에 의한 혈관 손상을 보호하고 혈관의 안정성을 강화하는 기능까지 갖추고 있습니다.

따라서 단순한 혈전 억제를 넘어, 혈전 염증과 혈관 손상이 동시에 작용하는 복합 질환(급성 허혈성 뇌졸중, 좌심실 박출률 보존 심부전 등)에도 사용 가능성이 높을 것으로 보고 있습니다.

한편 글로벌 tPA 시장은 2024년 약 34.5억 달러에서 2029년 53.2억 달러 규모로 성장할 것으로 전망되고 있으며, MT-201, 202처럼 출혈 부작용 없이 혈전을 안전하게 억제할 수 있는 항체 치료제가 상용화될 경우, 현재보다 훨씬 넓은 환자층에서 활용 가능할 것으로 기대되고 있습니다.

7. 반려동물 만성 신장질환 치료제 CP01-R01

반려동물의 기대수명이 높아짐에 따라 만성 신장질환을 포함한 퇴행성 질환의 발병률이 꾸준히 증가하고 있으나, 현재 시장에서는 치료 옵션이 매우 제한적인 상황입니다.

CP01-R01은 기존 치료제와 차별화된 혈관내피기능장애 차단 기전을 기반으로, 신장 기능 개선과 염증 억제 효과를 동시에 기대할 수 있는 새로운 치료 대안으로 주목받고 있으며, 우수한 전임상 결과를 바탕으로 현재 국내 임상3상에서 안전성과 유효성 평가를 진행하고 있습니다.

반려동물용 의약품은 인체용 의약품에 비해 상대적으로 개발 기간이 짧고 상업화 속도가 빠른 특성을 갖고 있어, 당사는 CP01-R01의 국내 시장은 물론 해외 시장 진출 가능성도 함께 검토하고 있습니다.

또한 신장질환 외에도 다양한 반려동물 혈관질환으로의 적응증 확장 가능성을 염두에 두고, 향후 연구개발 범위를 지속적으로 확대해 나갈 계획입니다.

8. 원료의약품(API) 사업 진행상황

최근 원료의약품 수입업 허가 절차를 완료하는 등 원료의약품 사업 진출 준비는 원활히 진행되고 있으며, 하반기 중 관련 매출이 발생할 것으로 예상됩니다.

2026년 1월 완료를 목표로 추진 중인 대성팜텍의 흡수합병도 차질 없이 진행되고 있으며, 지난 4월에는 대정파마와의 업무협약(MOU)을 체결해 사업 전반에 걸친 협력을 강화했습니다.

특히 현재 진행중인 유상증자 과정에서 대정파마 경영진이 당사의 주주가 되면서, 전략적 파트너이자 주요 주주로서 보다 긴밀한 협력 체계가 마련되었으며, 원료의약품 사업 진출에 있어 큰 시너지를 발휘할 것으로 기대됩니다.

존경하는 주주 여러분,

이번 주주서한을 통해 말씀드린 것처럼, 당사의 주요 파이프라인 연구개발은 순조롭게 진행되고 있습니다.

각 파이프라인은 경쟁 약물 대비 차별화된 기전과 경쟁력을 확보하고 있으며, 목표 질환 시장 역시 높은 성장성과 수요를 갖춘 분야로, 앞으로의 사업 전망 또한 긍정적으로 보고 있습니다.

또한, 복용 편의성과 생산성에 강점을 지닌 화학합성신약(Small molecule)과, 표적 선택성과지속성에 강점을 지닌 생물학적 제제(Biologics)라는 두 가지 치료 모달리티를 모두 보유하고 있어, 급성·만성 질환을 아우르는 치료 접근이 가능하며, 향후 신약 개발에서도 높은 경쟁력을 발휘할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

당사는 축적된 연구개발 성과를 바탕으로 기술이전 등 다양한 사업화 활동도 적극 추진 중이며, 조만간 가시적인 성과를 보여드릴 것입니다.

큐라클이 오늘에 이르기까지는 항상 저희를 믿고 응원해주신 주주 여러분의 변함없는 지지와 성원이 있었기에 가능했습니다. 이 점 항상 마음 깊이 새기고 있습니다.

당사는 반드시 좋은 성과로 보답하여, 주주 여러분의 기대에 부응하고 더 나아가 인류의 건강한 삶에 기여하는 혁신적인 신약을 창출하는 기업으로 성장해 나갈 것을 약속드립니다.

앞으로도 큐라클의 행보에 따뜻한 관심과 격려를 부탁드립니다.

감사합니다.

2025년 07월

큐라클 임직원 일동 배상