파이프라인
파이프라인 상세
CU06
세계최초의 혈관내피기능장애 차단제
| 구분 | 내용 |
|---|---|
| CU06 | • CU06은 혈관내피세포의 손상, 과투과성 및 염증을 강력하게 저해하는 세계 최초의 혈관내피기능장애 차단제 (Endothelial Dysfunction Blocker) 입니다. |
| Indication | • 당뇨병성 황반부종 • 습성 황반변성 |
| Mechanism of Action | • 액틴 구조를 변형시켜 혈관 내피세포 연접을 안정화 시킴으로써 과투과성을 근원적으로 억제 • NF-κB 신호전달 체계를 저해하여 혈관 내피세포 염증을 억제 • 혈관 내피세포 생존율 향진 및 보호 효과 |
| Unmet Needs | • 기존 치료제(Anti-VEGF)에 대한 불충분 및 무반응자 비율 40% • 안구 내 주사로 인한 염증 위험성, 통증 및 공포감 |
| Efficacy & Safety | • CU06 300mg 최대교정시력 (BCVA) 16주차 6.6글자 개선 (하위그룹 분석) • 스트렙토조토신(STZ) 유도 당뇨병성 망막병증 마우스 모델에서 혈관 정상화를 통해 시신경 세포를 보호함으로써 시력을 개선하는 메커니즘 규명 |
| Development Stage | • 2024년 4월 미국 당뇨병성 황반부종 임상 2a상 CSR 수령 • 2025년 2월 FDA와 Type C 미팅을 통해 후속 개발 전략 확립 • 2026년 상반기 임상2b상 진행 예정
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| Market | • 2031년 글로벌 망막질환 치료제 시장 한화 50조 원 규모로 성장 예상 (출처 : 글로벌 데이터)
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Indication
당뇨병성 황반부종 (Diabetic macular edema)
당뇨병성 황반부종은 시력을 담당하는 빛감각층인 황반에 액체가 침투해 붓는 질환으로 증상이 악화될 경우 실명을 유발할 수 있습니다.
Anti-VEGF 주사제가 치료에 사용되고 있으나, 높은 비율의 무반응 환자와 안압상승, 백내장, 안구염증 같은 부작용 우려로 치료 한계가 있기 때문에 환자 편의성을 높일 수 있는 새로운 개념의 약물개발이 시급합니다.
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습성 황반변성(wet Age-related macular degeneration)
안구 내(눈의 안 쪽 망막의 중심부)의 물체를 선명하게 볼 수 있게 해주는 신경조직인 황반부에 변성이 일어나는 질환으로, 시력이 감소하거나 사물이 찌그러져 보이는 증상(변시증)들이 일어나게 됩니다.
크게 비삼출성(건성)과 삼출성(습성)으로 나눌 수 있는데, 습성 황반변성의 경우 시력저하에 크게 영향을 미치며 그대로 방치할 경우 실명에 이르기도 합니다.
당뇨성 황반부종 (Diabetic macular edema) - mobile
당뇨병성 황반부종은 시력을 담당하는 빛감각층인 황반에 액체가 침투해 붓는 질환으로 증상이 악화될 경우 실명을 유발할 수 있습니다.
Anti-VEGF 주사제가 치료에 사용되고 있으나, 높은 비율의 무반응 환자와 안압상승, 백내장, 안구염증 같은 부작용 우려로 치료 한계가 있기 때문에 환자 편의성을 높일 수 있는 새로운 개념의 약물개발이 시급합니다.
습성 황반변성(wet Age-related macular degeneration)
안구 내(눈의 안 쪽 망막의 중심부)의 물체를 선명하게 볼 수 있게 해주는 신경조직인 황반부에 변성이 일어나는 질환으로, 시력이 감소하거나 사물이 찌그러져 보이는 증상(변시증)들이 일어나게 됩니다.
크게 비삼출성(건성)과 삼출성(습성)으로 나눌 수 있는데, 습성 황반변성의 경우 시력저하에 크게 영향을 미치며 그대로 방치할 경우 실명에 이르기도 합니다.
Unmet Needs
• 기존 치료제(Anti-VEGF)에 대한 불충분 및 무반응자 비율 40%
• 안구 내 주사로 인한 염증 위험성, 통증 및 공포감
• 기존 치료제(Anti-VEGF)에 대한 불충분 및 무반응자 비율 40%
• 안구 내 주사로 인한 염증 위험성, 통증 및 공포감
작용기전
투과성 감소 신호 • 일반적으로 3종의 small GTPase (Rap1, Rac1, Cdc42)와 관련됨 | 투과성 증가 신호 • RhoA/Rock 활성화는 stress fiber의 형성을 유도함 |
투과성 감소 신호 • 일반적으로 3종의 small GTPase (Rap1, Rac1, Cdc42)와 관련됨 |
투과성 증가 신호 • RhoA/Rock 활성화는 stress fiber의 형성을 유도함 |
효능
CU06 경구투여 동물실험 결과: 혈관 누수 및 신생혈관 형성의 강력한 저해
혈관누수 유도제 (VEGF, Ang2)에 대한 아일리아 (Eylea) 는 단일표적 (VEGF)에만 효능이 있지만, CU06의 경우 다중표적 (VEGF, Ang2) 에서 혈관누수를 효과적으로 차단 |
Ang2: Angiopoietin 2 |
비정상적인 혈관 생성 억제 (OIR 모델) 비정상적인 망막 혈관 생성 억제
다발형성의 유의적인 억제 및 무혈관부위의 증가 | 우수한 혈관누수 억제 효과 (당뇨망막병증 STZ 모델) 아일리아 대비 유사한 누수억제 효과
STZ: streptozotocin |
CU06 경구투여 동물실험 결과: 혈관 누수 및 신생혈관 형성의 강력한 저해
Global Sales Forecast for Macular Edema by Country, 2025 and 2031
2025년 기준 26조 원 규모의 시장은 매년 평균 약 10.3% 성장하여, 2031년에는 한화 50조 원 규모 시장 예상
CU06는 anti-VEGF와 차별화된 작용기전을 지닌 경구용 치료제로서 상용화될 경우 글로벌 블록버스터 약물로 자리매김할 것으로 전망됨
2025년 기준 26조 원 규모의 시장은 매년 평균 약 10.3% 성장하여, 2031년에는 약 48조 원 규모 시장 예상
CU06는 anti-VEGF와 다른 작용기전을 지닌 경구제로 기존 치료제와 병용 투여 및 non-responder에 대한 일차 치료제로써 큰 시장 점유 가능
