존경하는 주주 여러분께,

무더운 여름이 지나고 선선한 가을 바람이 불기 시작했습니다. 민족 최대의 명절인 한가위를 맞이하여, 주주 여러분 가정에 건강과 풍요로움이 함께하시기를 기원합니다.

우선, 금번 자금조달 과정에 참여해 주시고 따뜻한 응원을 보내주신 주주 여러분께 진심으로 감사드립니다. 조달된 재원은 핵심 파이프라인 연구개발 및 사업화 추진에 집중 투입하여, 향후 성과로 보답드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다.

당사는 올해 설 명절과 5월 유상증자, 7월 상장 4주년 등을 앞두고 주주서한을 통해 주요 사업 진행 상황을 알려드린 바 있습니다. 이번에는 그간 진행된 상황과 앞으로의 계획을 공유드리고자 합니다.

Rivasterat(CU06)

금번 확보된 자금을 바탕으로 임상2b상을 진입을 신속히 추진하기 위해 준비 작업을 진행 중입니다.

지난 2월 FDA와의 Type C 미팅에서 제시된 허가 전까지 요구되는 데이터 확보 연구를 이미 시작했으며, 오는 10월 중 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 계약을 완료할 예정입니다. 또한 임상에 투입될 신규 제형은 시험 생산을 마치고 본격 양산을 앞두고 있으며, 이를 기반으로 2026년 초 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있습니다.

Rivasterat이 겨냥하는 망막질환 치료제 시장은 고령화와 당뇨 인구 증가로 빠르게 성장해 오는 2031년 약 50조 원 규모에 이를 것으로 전망됩니다. 그러나 현재 표준 치료제인 Anti-VEGF 주사제는 반복적인 안구 내 주사로 인해 환자의 부담, 순응도 저하, 내성 등 뚜렷한 한계를 안고 있습니다.

이러한 시장에서 경구용 치료제로 도전하는 Rivasterat이 임상2b상을 성공적으로 마치며 약물의 가치는 한층 더 높아질 것입니다. 임상2a상에서 확인된 시력개선 효과와, FDA Type C 미팅을 통해 확립된 후속 개발 전략, 그리고 생체 흡수율을 약 2배 향상시킨 신규 제형 개발 등을 고려할 때, 당사는 임상2b상의 성공 가능성을 높게 평가하고 있습니다.

당사는 성공적인 임상 진행에 모든 역량을 집중해 주주 여러분께 좋은 결과로 보답하겠습니다. 아울러 임상 개발과 함께 기술이전, 공동개발 등 사업화 과정도 지속적으로 추진해 나가겠습니다.

CU01

국내 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행 중인 임상2b상이 현재 막바지 단계에 있습니다. 최종 환자 방문(Last Subject Out, LSO)은 11월 중 완료될 것으로 예상되며, 내년 1월 임상 결과 확인이 가능할 전망입니다.

당사는 임상2b상 종료 후 기술이전 협상에서 더 빠르고 높은 가치를 확보하기 위해 사전에 임상3상 전략을 준비하고 있습니다. 이를 위해 보령과 업무협약(MOU)을 체결하고, 임상3상 설계와 허가 전략 수립을 위한 연구개발 교류를 이어가고 있습니다. 예상되는 임상2b상 결과를 토대로 임상3상 준비를 조기에 마친다면, 향후 기술이전 논의에서 한층 유리한 위치를 선점할 수 있을 것입니다.

앞선 임상2a상에서 CU01은 기저치 대비 UACR(소변 알부민-크레아티닌 비율) 감소와 대조군 대비 eGFR(추정 사구체여과율) 개선 효과를 확인했습니다. 특히 기존 치료제들이 eGFR 악화 속도를 지연시키는 수준에 그쳤던 것과 달리, CU01은 유지 또는 개선 경향을 보여 주목받았습니다. 이번 임상2b상에서 이러한 결과가 재현된다면, CU01은 신장 기능을 개선할 수 있는 차별화된 치료 옵션으로 자리매김하며 빠른 사업화가 가능할 것으로 기대됩니다.

CU71

CU71은 지난 7월 캐나다 토론토에서 열린 세계 최대 규모의 알츠하이머병 학회(AAIC 2025)에서 전임상 결과를 발표하며, BBB(뇌혈관장벽) 안정화 기전과 효능을 바탕으로 학계와 업계의 높은 관심을 받았습니다.

CU71은 알츠하이머병을 비롯한 퇴행성 뇌질환의 초기 병태인 BBB 기능장애를 안정화·정상화하는 BBB Stabilizer 약물입니다. 앞선 전임상 시험에서는 현재 가장 널리 사용되는 도네페질 대비 우수한 인지 기능 개선과 장기 기억력 향상 효과를 확인했으며, 아밀로이드 베타 축적 감소, 신경염증 억제 등 병태생리 지표에서도 유의미한 개선이 관찰되었습니다.

최근 알츠하이머병 치료제로 아밀로이드 베타 항체가 주목받고 있으나, 효능의 한계와 ARIA(아밀로이드 관련 영상 이상)와 같은 부작용으로 인해 새로운 치료 접근법에 대한 요구가 커지고 있습니다. CU71은 이러한 미충족 수요에 대응할 수 있는 독창적인 치료 전략으로, 알츠하이머병을 포함한 퇴행성 뇌질환 치료 분야에서 차별화된 파이프라인으로 자리매김할 것으로 기대됩니다.

당사는 추가 전임상 시험을 거쳐 2027년 중 임상1상 진입을 목표로 하고 있으며, 글로벌 권리 강화를 위해 주요 국가별 물질특허와 용도특허 출원도 적극적으로 진행 중입니다. 앞선 Rivasterat 개발 과정에서 축적한 경험과 노하우를 바탕으로 CU71 역시 빠르고 효율적으로 연구개발을 이어갈 계획입니다.

MT-101

Tie2 활성화 항체 MT-101은 전임상에서 의미 있는 성과를 지속적으로 확보하고 있으며, 복수의 글로벌 제약사와 물질이전계약(MTA)을 체결했거나 추진 중입니다. 지난 6월 미국 보스턴에서 열린 BIO USA에서도 주목을 받으며 사업화 기대감이 한층 높아졌습니다.

MT-101은 급성 신손상(AKI)과 만성 신부전(CKD)을 적응증으로 개발 중인 항체로, Tie2 신호를 직접 활성화해 혈관 안정성과 기능 회복을 유도합니다. 두 질환은 환자 수가 많고 생명을 위협하는 중증 질환이지만, 특히 급성 신손상은 아직까지 승인된 치료제가 전무한 상황입니다. 따라서 MT-101이 성공적으로 개발된다면 신장질환 치료 분야에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것입니다.

충남대학교 신장내과를 비롯한 다수의 전임상 연구에서 MT-101은 신장 손상 완화와 섬유화 억제 효과가 확인되며, 신약으로서의 성공 가능성이 높게 평가되고 있습니다. 당사는 파트너사인 맵틱스와 협력해 MT-101을 글로벌 경쟁력을 갖춘 치료제로 발전시키기 위해 연구개발에 전력을 다하고 있습니다.

MT-103

MT-103은 이중항체 바비스모와의 전임상 비교 시험에서 더 우수한 효능을 확인했습니다.

MT-103은 Tie2 활성화 항체와 Anti-VEGF를 결합한 이중항체로, 습성 연령관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 신증(DR) 등 주요 망막질환을 적응증으로 개발하고 있습니다.

현재 사용되는 항체 치료제는 시간이 지남에 따라 효능이 감소하거나 일부 환자에서 불응 현상이 나타나 다른 약물로 대체해야 하는 한계가 있습니다. 이 때문에 새로운 항체가 출시되면 기존 치료제와 효능이 비슷하더라도 빠르게 대체되는 경우가 많습니다. 망막질환 항체 치료제 시장도 2022년 바비스모가 최초의 이중항체로 등장한 이후 빠르게 바비스모 중심으로 재편되고 있습니다.

최근 전임상 시험에서 MT-103은 바비스모(Vabysmo, surrogate) 대비 혈관 신생 억제와 혈관 누수 억제 효과에서 뚜렷한 차이를 보였고, Tie2 수용체 활성화 역시 MT-103 투여군에서만 확인되어, 이론적으로 우수성이 기대되던 MT-103의 효능이 비교 시험을 통해 실제로 입증되었습니다.

이러한 결과는 MT-103이 글로벌 경쟁력을 충분히 확보한 후보물질임을 확인시켜 주는 성과이며, 이를 바탕으로 기술이전 등 사업화 활동도 활발히 병행하고 있습니다.

MT-201·202

지난 8월 당사와 맵틱스는 신규 항혈전 항체인 MT-201과 MT-202의 물질특허를 출원하며 본격적인 개발에 착수했습니다. 두 파이프라인은 출혈 부작용의 위험을 획기적으로 낮춘 차세대 항혈전 항체로, 양사의 주력 항체 파이프라인으로 자리매김할 것입니다.

현재 사용되는 대표적 항혈전 치료제인 항응고제, 항혈소판제, 혈전용해제(tPA 등)는 혈전을 억제하거나 용해하는 과정에서 정상적인 지혈 기능까지 함께 저해합니다. 이로 인해 치명적인 출혈 위험이 뒤따르며, 투여 시간이 제한적이고 환자군도 좁아 광범위하게 사용하기 어렵습니다. 이러한 안전성 한계로 인해 새로운 치료제에 대한 수요가 매우 큰 상황입니다.

MT-201과 MT-202는 정상적인 지혈에는 영향을 주지 않으면서 병리적 혈전과 염증만을 선택적으로 억제하는 항체입니다. 이에 따라 기존 치료제 대비 출혈 위험이 현저히 낮아 반복 투여나 예방적 사용도 가능하다는 확실한 차별성을 갖습니다.

특히 MT-202는 Tie2 활성화 기능까지 더해 혈관 안정화와 신경 보호 효과를 동시에 나타낼 수 있어, 급성 허혈성 뇌졸중과 좌심실 박출률 보존 심부전 등으로의 질환 확장 가능성도 큽니다. 글로벌 항혈전제 시장이 빠르게 성장하고 있는 가운데, MT-201과 MT-202는 차세대 치료 옵션으로서 의미 있는 사업화 잠재력을 가진 후보물질로 평가되며, 양사는 신속하게 개발을 이어갈 계획입니다.

CP01-R01

반려견 만성 신장질환을 적응증으로 하는 CP01-R01의 국내 임상3상은 현재 24마리가 등록되어 순조롭게 진행되고 있습니다.

Rivasterat(CU06)의 반려동물 확장 프로젝트인 CP01-R01은 혈관내피기능장애를 정상화하는 기전으로, 만성 신부전과 급성 신손상 동물모델에서 모두 효능을 입증했습니다. 반려동물 역시 기대수명 증가와 고령화로 인해 개와 고양이 모두에서 관련 질환 환자 수가 꾸준히 증가하고 있어, CP01-R01은 향후 반려동물 신장질환 치료에서 새로운 표준 치료제가 될 것으로 전망됩니다.

임상3상이 성공적으로 마무리된다면 CP01-R01은 반려동물 최초의 국산 신장 신약으로 자리매김할 것이며, 이는 국내를 넘어 해외 시장에서도 다양한 사업화 기회를 창출할 수 있는 계기가 될 것입니다. 더불어 향후 다른 반려동물 질환으로의 적응증 확장 가능성도 있어, 회사의 파이프라인을 한층 강화하고 장기적인 성장 동력을 확보하는 기반이 될 것입니다.

신사업 분야

당사는 안정적인 매출 기반을 확보하기 위해 원료의약품 신사업을 추진해 왔으며, 최근 원료의약품 사업본부 출범 이후 첫 매출이 발생하는 성과를 거두었습니다. 이를 시작으로 관련 매출이 꾸준히 이어질 것으로 기대하고 있습니다.

내년 1월 대성팜텍의 흡수합병이 완료되면 원료의약품 분야에서 본격적인 매출 확대가 이루어질 전망입니다. 더불어 지난 4월 체결한 대정파마와의 업무협약(MOU)을 통해 사업 전반에 걸친 협력을 강화하고 있어, 이를 기반으로 한 안정적인 성장 동력이 마련될 것으로 보고 있습니다.

아울러 원료의약품 사업과 연계된 원료화학품, 의약품 도매, 시약 판매 등으로도 사업 영역을 확장하고 있습니다. 앞으로도 회사와 전략적으로 부합하고 장기적으로 안정적인 매출 창출이 가능한 신사업 기회를 적극 발굴·추진해 나가며 안정성과 성장성을 동시에 갖춘 기업으로 발전해 나가겠습니다.

존경하는 주주 여러분,

그동안 보내주신 성원과 신뢰를 바탕으로 당사는 신약 개발과 회사의 성장을 위해 모든 역량을 집중하고 있습니다. 앞으로도 좋은 성과를 만들어내어 글로벌 제약사로 도약함으로써 주주 여러분의 기대에 보답하겠습니다.

계속해서 따뜻한 관심과 격려 부탁드리며, 다시 한번 주주 여러분 가정에 건강과 행복이 가득한 즐거운 한가위가 되시기를 기원합니다. 감사합니다.

2025.09.30

큐라클 드림