큐라클은 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'CU06'의 미국 임상2a상 톱라인(Topline·핵심) 결과를 5일 공시를 통해 밝혔다. 

3개월간 단기 임상을 통해 부종의 추가적인 진행은 없었으며, 상대적으로 시력이 낮은 그룹에서 주사제의 실사용 데이터와 유사한 시력 개선 효과를 확인했다.

임상에서 우수한 내약성도 입증됐다는 게 큐라클의 설명이다.

이번 임상은 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100mg, 200mg, 300mg을 각각 하루 1번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다.

1차 평가지표로는 부종의 두께를 관찰하기 위해 베이스라인(Baseline) 대비 12주차 황반중심두께(CST)의 변화를 측정했고, 2차 평가지표로는 시력 개선 효과 확인을 위해 베이스라인 대비 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화 등을 측정했다.

임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 1차 평가지표인 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것을 관찰, 부종의 진행이나 악화를 중단시키는 것을 확인했다.

2차 평가지표인 최대교정시력 점수 개선도 확인됐다. 특히 안경이나 렌즈로 시력을 교정해도 0.5 미만의 시력(최대교정시력 69글자 이하)을 가진 시력이 낮은 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수를 평균 5.8글자 더 볼 수 있도록 개선했다.

큐라클에 따르면 100mg, 200mg, 300mg 순으로 용량에 비례해 치료 효과가 상승했고, 투여 후 1~3개월에 걸쳐 지속적으로 약효가 증가하는 양상도 뚜렷하게 관찰됐다. 약물과 관련된 심각한 이상 반응(SAE)은 발생하지 않았다.

큐라클 관계자는 "전 세계적으로 17조원 정도 판매되는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 실사용 데이터를 보면 투여 12개월 차에 최대교정시력이 평균 5~5.4글자 정도 개선된다"며 "CU06는 3개월 투여만으로 5.8글자가 개선되는 환자군을 찾아 임상2b상을 진행할 수 있는 단초를 확보했다"고 밝혔다.

이어 "임상2a상 결과만으로도 CU06의 치료 가치와 시장성을 충분히 확보했고, 투여 3개월까지 약효가 증가하는 경향성을 보인 것을 보면 임상2b상에서 더 장기간 투여했을 때의 효과가 매우 기대된다"며 "당뇨병성 황반부종 환자들은 시력이 저하되거나 시야 왜곡 등이 발생할 때 병원을 찾게 되는데, 안구 내 주사제가 아닌 경구형 제형이면서 효과도 우수한 CU06가 새로운 치료 스탠더드가 될 것"이라고 말했다.
 

이번 임상시험을 총괄한 미국의 찰스 와이코프 박사는 "지금까지 글로벌 제약사의 수많은 경구용 치료제들이 실패를 거듭해 왔는데, CU06이 경구용 치료제 중 최초로 일관된 시력 개선 효과를 보여 매우 인상적"이라며 "임상 결과로 볼 때 약물의 효과가 확실하다고 판단되고, 후속 임상에서 더욱 심층적으로 연구될 가치가 있다"고 평가했다.