존경하는 주주 여러분,

2025년 새해를 맞아 주주 여러분 가정에 건강과 행복이 가득하기를 진심으로 기원합니다.

큐라클은 다양한 난치성 질환의 발병이나 악화의 원인이 되는 혈관내피기능장애를 차단하는 혁신적인 치료제를 개발하여, 글로벌 리더로 도약하는 것을 회사의 최우선 목표로 삼아 꾸준히 노력해 왔습니다.

오늘은 지난 한 해 이루어 낸 여러가지 의미 있는 성과와 더불어 2025년의 계획을 주주 여러분께 공유 드리고자 합니다.

1. CU06 후속 개발을 위한 충분한 근거를 확보했습니다.

임상 : 당사는 지난해 CU06의 미국 당뇨병성 황반부종(DME) 임상2a상을 완료했습니다. CU06은 비정상적인 혈관을 정상화하는 혈관내피기능장애 차단제(Endothelial Dysfunction Blocker)로서, First-in-Class 신약이자 당뇨병성 황반부종에 있어 최초의 경구용 치료제로 개발 중인 약물입니다.

CU06은 임상2a상을 통해 다음과 같은 결과를 확인했습니다.

• 효과 : CU06은 임상2a상에서 투여 3개월 만에 최대교정시력(BCVA)이 최대 5.8글자 개선되는 결과를 보였습니다(시력 0.5 이하 300mg 투여군). 이는 현재 표준 치료제로 사용되고 있는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 1년 실사용 데이터(Real-World Data)와 유사한 치료 효과입니다.
• 안전성 : 임상2a상에서 안전성과 내약성을 입증해, 고령환자가 대부분인 당뇨병성 황반부종에서 안전하게 사용할 수 있는 경구용 치료 옵션임을 확인했습니다.
• 편의성 : 주기적으로 안구에 직접 주사하는 치료방식 대비 경구용 치료제로서 복용이 편리하고, 향후 상용화 시 병원 방문 횟수와 주사로 인한 부작용 및 공포감을 줄여 환자의 치료 부담을 감소시킬 수 있는 치료제임을 확인했습니다.

아직까지 망막 질환에는 개발에 성공한 경구용 치료제가 없습니다. 그동안 글로벌 제약사를 비롯해 수많은 제약사들이 개발에 뛰어들었지만, 효과와 안전성 이슈 등으로 빈번히 실패를 겪었습니다.

특히, 미국 FDA(식품의약국)가 망막질환 약물 허가 시 의무적으로 입증해야 하는 지표인 최대교정시력에서 임상적으로 의미 있는 효능을 나타낸 경구용 치료제는 CU06이 세계 최초로, 이번 임상 결과에 대해 학계와 업계의 큰 주목을 받았습니다.

CU06 임상2a상 결과는 2024년 한 해 동안 미국 망막학회(ASRS), 유럽 망막학회(EURETINA) 및 아시아 망막학회(ARC) 등 세계 주요 학회에서 발표되었습니다. 또한 미국 망막학회에서 주목해야 할 5대 임상연구로 선정되었으며, 의학 전문지 Med Scape에서 3대 당뇨 망막병증 신약후보 유망주로 보도되며 신약으로서 성공 가능성을 널리 알렸습니다.

신규 제형 : 또한, 당사는 기존 제형보다 생체흡수율을 약 2배 높이면서도 캡슐 부피는 18% 줄인 신규 제형을 개발하는 성과를 이뤘습니다.

임상2a상에서 약물의 흡수가 많아질수록(고용량) 효과가 비례해서 증가하는 것을 확인했기 때문에, 신규 제형을 통해 약물의 생체흡수율을 높여 기존 제형과 같은 용량으로도 보다 높은 효과를 낼 것으로 기대하고 있습니다. 크기도 축소된 만큼 상용화 단계에서 환자의 복용 편의성과 순응도 역시 더욱 높일 것으로 기대하고 있습니다.

특허 : CU06의 특허 장벽 또한 견고히 구축하며 상용화에 대비하고 있습니다. 당사는 CU06에 대한 물질, 제형, 제법, 결정형 특허 등 주요 특허를 등록해 상용화 이후 후속 개발자들과의 경쟁에 미리 대비하고 있습니다.

최근에는 지난 9월과 12월에 각각 유럽 및 중국에 결정형 특허를 등록하여 글로벌 의약품 시장의 90% 이상을 차지하는 주요 국가들에 대한 독점적 권리를 확보했으며, 타 국가에서도 특허 출원을 지속적으로 진행할 계획입니다.

이처럼 당사는 지난 4월 임상2a상 최종결과보고서(CSR) 수령 이후 후속 개발에 대한 준비를 착실하게 진행해 왔습니다. 이와 별개로, 떼아 오픈이노베이션으로부터 CU06 권리반환에 대한 의향 통보를 받아 지난 7월 개발 및 기술이전을 포함한 CU06의 모든 권리를 다시 확보하게 되었습니다.

당사는 CU06 권리반환으로 인해 침해 받은 회사의 이익과 주주 가치를 회복하기 위해 떼아 오픈이노베이션을 상대로 한 국제중재를 진행하고 있습니다. 현재로서는 해당 내용에 대해 상세하게 말씀드릴 수 없는 상황이지만, 향후 알려드릴 수 있는 상황이 되면 주주 여러분께 소상하게 말씀드릴 것을 약속드립니다.

2. 올해 CU06 임상2b상에 진입할 계획이며, 이를 위해 FDA Type C 미팅을 진행합니다.

기존에 널리 사용되는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 경우 이미 미국 FDA(식품의약국) 승인 사례가 다수 있기 때문에 정형화된 임상 및 개발 전략이 존재합니다. 따라서 이러한 약물의 경우 앞선 개발 사례를 참고해 임상 디자인을 수립하고 성공 가능성을 쉽게 예측할 수 있습니다.

반면, 경구용 치료제의 경우 글로벌 제약사를 비롯한 많은 제약사들이 임상2상 단계에서 실패를 겪어 개발 및 규제와 관련된 전례가 없습니다. CU06이 당뇨병성 황반부종에서 임상2b상에 진입하는 최초의 경구용 치료제이고, 작용 기전에 있어서도 개발 사례가 없는 First-in-Class이기 때문에 개발 전략에 대해 규제당국인 FDA와의 사전 조율이 필수적이라고 판단해 오는 2월 Type C 미팅을 진행하게 되었습니다.

이번 미팅에서 당사는 내/외부 전문가가 상당기간 준비해 온 CU06의 전반적인 개발전략(임상2b상, 3상 및 허가)에 대해 FDA와 논의를 거쳐 확정할 계획입니다. 이를 위해 안과영역에 전문성을 갖춘 글로벌 CRO(임상시험위탁기관)와 협력해 미팅을 철저히 준비하고 있으며, FDA와의 생산적인 논의를 통해 CU06의 후속 임상을 신속히 진행하도록 하겠습니다.

Type C 미팅은 사업화에 있어서도 중요한 전환점이 될 것입니다. CU06 원패키지 기술이전(CU06, CU104, CU106)으로 파트너링 활동을 진행했던 파트너사들도 이번 미팅에 대해 많은 조언과 관심을 보내주고 있으며, FDA와의 논의 이후에 여러 파트너사들과 기술이전을 위한 노력을 이어갈 것입니다.

전임상 단계에서 CU06(아시아 판권 제외)만 기술이전 되었던 때와 달리 현재는 동일 물질의 적응증 확장 프로젝트를 모두 합친 원 패키지 기술이전을 위해 노력하고 있으며, 임상 단계도 2단계 더 진행되었기 때문에 이전의 기술이전보다 더 큰 계약규모를 기대하고 있습니다. 최선을 다해 큰 결실을 맺을 수 있도록 하겠습니다.

3. 차세대 혈관내피기능장애 차단제들을 개발하고, 퇴행성 뇌신경질환(알츠하이머)에서 우수한 효능을 확인했습니다.

당사는 지난 3월 설립한 ‘큐라클 종합기술원(CAIT, Curacle Advanced Institute of Technology)’을 통해 R&D 역량을 더욱 강화하고, 신약개발 플랫폼인 솔바디스(SOLVADYS^Ⓡ) 고도화와 SPAR 개념 도입을 통해 지난 한 해 동안 새로운 신약 후보물질들을 다수 발굴해 냈습니다.

그 중에서도 특히 활성이 우수한 후보물질들을 차세대 혈관내피기능장애 차단제로 선정해, 지난 7월물질 특허를 출원하였습니다.

당사는 고령화 사회에서 심각한 사회문제로 대두되는 퇴행성 뇌신경질환(알츠하이머, 파킨슨병, 루게릭병, 헌팅턴병 등)을 차기 주요 개발분야로 선정하여, 해당 후보물질의 전임상 시험을 진행 중입니다.

퇴행성 뇌신경질환 치료제 시장은 2032년 약 165조원 규모(출처 : IMARC)에 이를 것으로 전망되며, 삶의 질에 큰 영향을 미치는 질환인 만큼 신약에 대한 지속적인 연구가 이뤄지고 있습니다. 현재 대표적인 치료제로는 알츠하이머 치료제로서 1998년 출시되어 현재까지 가장 많이 사용되고 있는 Donepezil(제품명 아리셉트)과 2023년 출시된 Lecanemab(제품명 레켐비) 등이 있습니다.

당사의 신약 후보물질들을 알츠하이머 질환 마우스 모델에 투여한 결과, 가장 널리 사용되는 Donepezil 대비 인지기능이 통계학적으로 유의하게 개선된 결과를 확인했습니다. 해당 연구를 진행한 CNS(중추신경계) 전문 CRO 나손사이언스는 “지금까지 수행한 많은 전임상 연구 중에서도 우수한 결과를 보인만큼, 신약으로서 성공 가능성이 높아 보인다”고 평가했습니다.

특히 이번 전임상 결과는 해당 후보물질들이 기존 치료제와는 차별화된 새로운 치료 접근 방식을 제시한다는 점에서 의미가 큽니다. Donepezil은 신경전달물질인 아세틸콜린을 분해하는 효소를 억제하고, Lecanemab은 알츠하이머와 관련된 아밀로이드 베타 단백질을 제거하는 기전을 갖고 있습니다.

반면, 당사의 신약 후보물질들은 퇴행성 뇌신경질환의 주요 원인이자 질환을 악화시키는 요인인 '혈액뇌관문 기능 이상(BBB Dysfunction)'과 '신경 염증(Neuro-inflammation)'을 개선하는 새로운 기전을 기반으로 하고 있습니다. 이러한 차별화된 접근방식을 통해 기존 치료제를 대체하거나 보완할 수 있는 센세이셔널한 치료 옵션으로 부각할 것으로 전망하고 있습니다.

퇴행성 뇌신경질환 치료제 개발을 위해 새로운 방식의 연구에 대한 글로벌 제약사들의 관심이 매우 높은만큼, 당사는 이번 전임상 결과를 기반으로 기술이전에 대한 활동을 시작하면 많은 주목을 받을 것으로 확신하고 있습니다.

현재 해당 후보물질들에 대한 추가적인 특허출원을 1월 중 계획하고 있으며, 조만간 특허가 출원되는 대로 상세한 데이터에 대한 소개를 드리도록 하겠습니다. 많은 기대와 관심을 부탁드립니다.

4. MT-101, MT-103의 글로벌 경쟁력을 입증하였고, 조기 기술이전을 위한 활동을 가속화하고 있습니다.

당사는 오픈 이노베이션(Open-Innovation)을 통해 난치성 혈관질환 분야에 대한 전문성을 강화하고자, 지난 7월 맵틱스와 항체 치료제 공동 연구개발 계약을 체결했습니다. 이를 통해 단일 및 다중항체 기반의 신규 파이프라인을 8개 확보하였습니다.

맵틱스는 생물학적 제제(Biologics) 모달리티를 기반으로 한 난치성 혈관질환 치료제 개발에 전문성을 갖춘 기업입니다. 생물학적 제제의 특성상 급성 신손상, 뇌졸중 등 즉각적인 치료를 요하는 질환에도 사용 가능하여, 개발 분야를 더욱 넓게 확장해 여러 질환을 타깃으로 한 공동 연구개발이 활발히 진행되고 있습니다.

당사와 맵틱스는 공동 연구개발 파이프라인 중 Tie2 활성화 항체 기반의 MT-101(급성 신손상∙만성 신부전)과 MT-103(습성 황반변성∙당뇨병성 황반부종∙당뇨 망막병증)을 최우선 개발과제로 선정하고 항체 치료제 개발에 박차를 가하고 있습니다.

Tie2는 혈관내피기능장애와 관련된 수용체로, Tie2 신호전달 경로가 활성화되면 비정상적인 혈관이 정상화 및 안정화됩니다. Tie2는 혈관내피세포 활성인자 중 VEGF에 이어 새롭게 주목받는 타깃으로, 최근 아스텔라스, 제넨텍, 알토스바이오 등 글로벌 제약사를 포함한 여러 제약사가 Tie2 활성화 항체 개발에 적극적으로 나서고 있습니다.

현재 개발중인 Tie2 활성화 항체들을 직접 비교한 결과 큐라클-맵틱스 항체의 활성도가 우수한 것으로 판단되었으며, 전임상 시험에서도 좋은 결과를 확인할 수 있었습니다. MT-101은 충남대학교 신장내과에서 수행한 만성 신질환 동물모델에서 유의적인 치료효능을 검증했고, MT-103은 서울아산병원 안과에서 수행한 습성 황반변성 동물모델에서 블록버스터 치료제인 아일리아 대비 우수한 효능을 보였습니다.

2023년과 2024년에 각각 국가신약개발사업 과제로 선정되어 개발에 속도를 높이고 있는 MT-101과 MT-103은 파트너링 미팅에서도 두각을 보였습니다. 지난 11월 열린 바이오 유럽을 비롯한 파트너링 미팅에서 많은 제약사들의 긍정적인 평가를 받았으며, 기술이전을 위해 노력하고 있습니다.

더욱 기대되는 부분은 Tie2 활성화 항체의 연속성 있는 기술이전 가능성입니다. Tie2 활성화 항체는 이중, 삼중항체와 같은 다중항체로 확장이 가능하며, 이를 통해 다양한 질환을 타깃으로 치료제 개발이 가능합니다. 현재 전임상 단계의 MT-101과 MT-103이 조기 기술이전을 통해 기술력을 입증하게 된다면, 뒤이어 개발중인 Tie2 기반 다중항체 파이프라인의 사업화 또한 가속화될 것입니다.

다른 파이프라인들의 연구개발 및 사업화 진행상황에 대해선 다음 기회에 더욱 상세하게 말씀드리겠지만 몇 개의 파이프라인만 간략히 말씀드리자면,

• CU01(당뇨병성 신증) : 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 국내 임상2b상을 진행 중이며, 환자 모집율이 93.8%로 올해 중 임상이 종료될 예정입니다. 임상에서 좋은 결과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 임상이 막바지에 이름에 따라 여러 제약사들을 상대로 활발한 파트너링 활동을 진행하고 있습니다.
• CP01-R01(반려동물 만성 신장질환) : 국가사업단과 손을 맞잡고 올해 허가용 임상 개시를 목표로 하고 있으며, 외국계 회사와 기술이전을 위한 활동을 진행하고 있습니다.

그 외에도 CU03 등 다른 파이프라인들의 진행상황에 대해선 추후 업데이트 드리도록 하겠습니다.

존경하는 주주 여러분,

2025년은 큐라클이 연구개발과 사업화 양면에서 의미 있는 성과를 만들어내기 위해 전력 질주하는 한 해가 될 것입니다. CU06 후속 임상을 성공적으로 진행하고, CU06 원패키지 기술이전 및 MT-101, MT-103, CU01 등의 기술이전을 성사시켜 주주가치를 제고하도록 하겠습니다.

저희 큐라클은 혁신적인 치료제 개발을 통해 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제시하고, 주주 여러분께 실질적인 가치를 돌려드리는 기업이 되기 위해 모든 임직원이 혼신의 노력을 다할 것입니다.

앞으로도 변함없는 관심과 응원을 부탁드리며, 주주 여러분 가정에 건강과 행복이 가득하시길 기원합니다. 감사합니다.

2025년 1월

- 대표이사 유재현, 종합기술원장 권영근, 임직원 일동 배상 -