파이프라인
파이프라인 상세
CU01
당뇨병성 신증
| 구분 | 내용 |
|---|---|
| CU01 | • 당뇨병성 신증을 위해 개발 중인 디메틸푸마르산염(DMF) |
| Indication | • 당뇨병성 신증 |
| Unmet Needs | • 조기 증상 완화에만 적용이 가능합니다. • ESRD(말기 신장 질환) 환자에게는 해당되지 않습니다. • 심혈관 보호제에 대한 의료 수요가 충족되지 못하고 있습니다. |
| Mechanism of Action | • CU01은 Nrf2를 활성화하여 TGF-β/SMAD 신호전달을 억제하고 세포 외 기질의 발현을 억제하여 신장 섬유화를 감소시키는 우수한 치료효과가 있습니다. |
| Efficacy & Safety | • CU01 투여 후 6주 시점에 eGFR의 변화량이 크게 개선되기 시작하였으며, eGFR의 증가는 CU01 투여 후 12주 시점까지 지속되었습니다. • CU01을 투여한 군은 투여 기간 동안 eGFR을 점진적으로 증가시켜 당뇨병성 신증의 진행을 억제하였으므로 당뇨병성 신증의 개선에 효과가 있는 것으로 추정됩니다. • CU01을 투여한 군 내에서는 baseline(기준 시점)에 비해 12주 시점에 uACR 값이 통계적으로 유의하게 감소하였습니다(p=0.0441). |
| Market | • 2015년부터 매년 평균 5.9% 성장 • 2024년에는 시장 규모 5조원으로 성장 예상 |
Indication
현재, 당뇨병성 신증의 치료에는 주로 고혈압 · 당뇨병 약물이 사용되고 있으며, 당뇨병성 신증의 합병증인 신장기능을 근본적으로 개선하거나 신장 섬유화를 치료할 수 있는 약물은 없습니다. CU01은 Nrf2 활성/TGF-β/SMAD3 억제 메커니즘을 갖춘 최초의 혁신신약(First-in-class)입니다. 신장 섬유화, 만성신장질환, 당뇨병성 신증을 예방하거나 치료하여 신장 기능을 향상 시킵니다.
현재, 당뇨병성 신증의 치료에는 주로 고혈압 · 당뇨병 약물이 사용되고 있으며, 당뇨병성 신증의 합병증인 신장기능을 근본적으로 개선하거나 신장 섬유화를 치료할 수 있는 약물은 없습니다. CU01은 Nrf2 활성/TGF-β/SMAD3 억제 메커니즘을 갖춘 최초의 혁신신약(First-in-class)입니다. 신장 섬유화, 만성신장질환, 당뇨병성 신증을 예방하거나 치료하여 신장 기능을 향상 시킵니다.
Unmet Needs
- • 조기 증상 완화에만 적용이 가능합니다.
- • ESRD(말기 신장 질환) 환자에게는 적용되지 않습니다.
- • 심혈관 보호제에 대한 의료 수요가 충족되지 못하고 있습니다.
- • 조기 증상 완화에만 적용이 가능합니다.
- • ESRD(말기 신장 질환) 환자에게는 적용되지 않습니다.
- • 심혈관 보호제에 대한 의료 수요가 충족되지 못하고 있습니다.
Mechanism of Action
CU01은 NRF2를 활성화하여 TGF-β/SMAD 신호전달을 억제하고 세포 외 기질의 발현을 억제함으로써 신장 섬유화를 감소시키는 우수한 치료효과를 나타냅니다.
CU01은 NRF2를 활성화하여 TGF-β/SMAD 신호전달을 억제하고 세포 외 기질의 발현을 억제함으로써 신장 섬유화를 감소시키는 우수한 치료효과를 나타냅니다.
Efficacy
Change in eGFR
Baseline (기준시점) 대비 12주 시점에 eGFR의 변화는 CU01군에서 3.80±8.72 mL/min/1.73 m2, 위약군에서 -4.63±11.14 mL/min/1.73 m2이었습니다. 군간 eGFR 변화 차이는 8.43 mL/min. /1.73 m2로 통계적으로 유의하였다(p=0.0121). CU01 투여 후 6주째 부터 eGFR의 변화량이 크게 개선되기 시작하였으며, eGFR의 증가는 투여 후 12주까지 지속되었습니다. 위약군의 eGFR은 투여 기간 동안 점차 감소하였으며, ARB를 구제약으로 복용했음에도 불구하고 당뇨병성 신증은 악화되었습니다. 반면, CU01을 투여한 군에서는 투여 기간 동안 eGFR을 점진적으로 증가시켜 당뇨병성 신증의 진행을 억제하였으므로 당뇨병성 신증의 개선에 효과가 있는 것으로 추정됩니다.
Change in Albumin Creatine Ratio(ACR)
CU01을 투여한 군 내에서는 Baseline(기준시점)에 비해 12주 시점에 ACR 값이 통계적으로 유의하게 감소하였습니다(p=0.0441).
Change in eGFR
Baseline (기준시점) 대비 12주 시점에 eGFR의 변화는 CU01군에서 3.80±8.72 mL/min/1.73 m2, 위약군에서 -4.63±11.14 mL/min/1.73 m2이었습니다. 군간 eGFR 변화 차이는 8.43 mL/min. /1.73 m2로 통계적으로 유의하였다(p=0.0121). CU01 투여 후 6주째 부터 eGFR의 변화량이 크게 개선되기 시작하였으며, eGFR의 증가는 투여 후 12주까지 지속되었습니다. 위약군의 eGFR은 투여 기간 동안 점차 감소하였으며, ARB를 구제약으로 복용했음에도 불구하고 당뇨병성 신증은 악화되었습니다. 반면, CU01을 투여한 군에서는 투여 기간 동안 eGFR을 점진적으로 증가시켜 당뇨병성 신증의 진행을 억제하였으므로 당뇨병성 신증의 개선에 효과가 있는 것으로 추정됩니다.
Change in Albumin Creatine Ratio(ACR)
CU01을 투여한 군 내에서는 Baseline(기준시점)에 비해 12주 시점에 ACR 값이 통계적으로 유의하게 감소하였습니다(p=0.0441).
Safety
2a상 임상시험의 안전성 결과
- • CU01의 알려진 약물이상반응 (홍조, 위장관련 부작용) 외에 새로운 이상반응은 없었습니다.
- • CU01과 관련된 중대한 약물 이상반응은 없었습니다.
- • 사망자가 없었습니다.
2a상 임상시험의 안전성 결과
- • CU01의 알려진 약물이상반응 (홍조, 위장관련 부작용) 외에 새로운 이상반응은 없었습니다.
- • CU01과 관련된 중대한 약물 이상반응은 없었습니다.
- • 사망자가 없었습니다.